Отдел предсказаний: как оценка технологии здравоохранения помогает бизнесу

У здравоохранения ограниченные ресурсы, поэтому государство финансирует те методы диагностики и лечения, которые дают наибольшую пользу при разумных затратах. Чтобы принимать такие решения, используют методы оценки технологий здравоохранения (ОТЗ). В BIOCAD есть отдел ОТЗ — он помогает выбрать препараты, которые сочетают в себе высокую клиническую эффективность и экономическую доступность.

Лечить или не лечить: вымышленная история о сложном выборе

В одном старом-старом НИИ опытный-преопытный ученый разработал вакцину, которая позволяет навсегда победить любой вирус, вызывающий ОРВИ. Всего одно введение — и человек на всю жизнь забывает о сезонных простудах, насморке и кашле.

Но есть одно «но»: производство этой вакцины отличает крайне сложный и длительный технологический процесс, что делает ее себестоимость невероятно высокой — более 1,5 миллиона рублей за дозу.

Теперь представим, что мы работаем в министерстве здравоохранения и перед нами стоит задача — определить, целесообразна ли закупка этой чудо-вакцины. Первая мысль — отложить проект в долгий ящик: кому вообще придет в голову тратить такие деньги на борьбу с обычной простудой? Однако не все так однозначно. Простуда — это не просто временный дискомфорт отдельного человека, а заболевание, создающее серьезную нагрузку на общество в целом.

• Ежегодно во всем мире регистрируется более 17 миллиардов случаев простуды.
• Простудные заболевания составляют почти половину всех обращений за медицинской помощью, перегружая врачей и систему здравоохранения¹.
• Ежегодные затраты на лечение простуды исчисляются миллиардами.
• Простуда — одна из главных причин пропуска работы и снижения продуктивности.
• Простуда ухудшает качество жизни, негативно влияет на эмоциональное состояние и ограничивает выполнение человеком повседневных задач.
• У отдельных категорий больных простуда протекает с тяжелыми осложнениями и может даже стать причиной летального исхода².

Получается, что на борьбу с простудой общество тратит колоссальные ресурсы. Так, может быть, цена за такую вакцину не так уж и высока? Для принятия обоснованного решения используются методы оценки технологий здравоохранения.

Лучший результат при существующих возможностях

Хотя наш пример с вакциной против всех вирусов, вызывающих ОРВИ, вымышленный, он в целом отражает тенденции, происходящие в здравоохранении последние полвека. Развитие технологий в лечении, профилактике и диагностике заболеваний, использование все более сложного оборудования и инновационных материалов неизбежно повышает стоимость медицинских услуг. Бюджетное управление Конгресса США пришло к выводу, что «примерно половина увеличенных расходов на здравоохранение связана с расширенными возможностями медицины, вызванными технологическими достижениями»³.

Даже если государство ставит заботу о здоровье людей на первое место, никаких финансовых ресурсов не хватит на оплату всех существующих и новых медицинских технологий.

В таких условиях государству приходится расставлять приоритеты:

• выбирать наиболее социально значимые заболевания для финансирования;
• оценивать экономическую оправданность предлагаемых методов лечения;
• обеспечивать эффективную и качественную медицинскую помощь наибольшему числу нуждающихся в условиях ограниченных ресурсов.

Для принятия таких решений проводится комплексная оценка существующих и разрабатываемых технологий здравоохранения.

Инструмент принятия политических решений

В середине прошлого века, на фоне освоения космоса, развития атомной энергетики и агротехнологий, стало очевидно, что технологический прогресс может приводить к серьезным социальным и экономическим последствиям, требующим государственного регулирования. В Конгрессе США заговорили о необходимости системного анализа, который помогал бы политикам принимать обоснованные решения с учетом множества факторов⁴.

Почти сразу этот подход стали применять и в здравоохранении. На протяжении XX века произошло несколько случаев, когда множество пациентов подвергались методам лечения, эффективность и безопасность которых была недостаточно доказана. Как пример можно вспомнить использование талидомида у беременных женщин или лоботомии в психиатрической практике. Эти события показали, что медицинские технологии нуждаются в тщательной оценке перед широким внедрением⁵.

Одним из первых примеров ОТЗ стало изучение компьютерной томографии (КТ). В 1970-х годах технология быстро распространялась и зачастую использовалось для поднятия репутации клиники и привлечения пациентов⁶. Использование КТ не по назначению увеличило расходы на здравоохранение и привлекло внимание чиновников, которые инициировали проведение анализа эффективности диагностического метода. В результате были введены строгие медицинские показания для проведения КТ, ограничивающие ее использование.

Ограничительные перечни

Ресурсы системы здравоохранения в любой стране ограничены, поэтому их необходимо распределять максимально эффективно. Государство стремится внедрять медицинские технологии, которые обладают высокой клинической эффективностью и позволяют пролечить больше пациентов в рамках имеющегося бюджета⁷. Одним из примеров такого регулирования является создание ограничительных списков лекарственных препаратов.

Представим, что некий Николай Иванович слег с высокой температурой. Его доставляют в больницу на скорой, и врач рекомендует госпитализацию. Диагноз — бактериальная инфекция, требуется курс антибиотиков. Для Николая Ивановича лечение будет бесплатным. Но не для больницы и системы здравоохранения, которым необходимо приобрести антибиотик за счет бюджетных средств. На рынке представлено множество вариантов подходящих антибактериальных препаратов. Как выбрать тот, который будет безопасным, эффективным и экономически обоснованным?

Чтобы упростить этот выбор и стандартизировать процесс закупок, была создана система ограничительных перечней.

Ограничительный перечень — это список лекарственных препаратов, приобретение которых частично или полностью финансируется государством. Один из главных таких списков — перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

ЖНВЛП включает препараты, необходимые для лечения наиболее распространенных и социально значимых заболеваний. Лекарства из этого списка пациенты, находящиеся в дневном или круглосуточном стационаре — например, Николай Иванович, — получают бесплатно⁸.

Чтобы лекарство было включено в ограничительные перечни, в том числе в ЖНВЛП, оно должно пройти процедуру комплексной оценки, которая включает несколько этапов^{9, 10}.

1. Министерство здравоохранения проверяет комплектность и правильность предоставленных документов.
2. Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи оценивает методологическое качество и результаты представленных экономических исследований (сравнительная экономическая эффективность препарата и конкурентов и влияние включения препарата в соответствующий перечень на бюджет системы здравоохранения).
3. Экспертные организации, представленные образовательными и научными организациями, анализируют результаты клинических исследований препарата.
4. Главный внештатный специалист по заболеванию дает заключение о необходимости применения препарата для лечения конкретных заболеваний.

Комиссия рассматривает выданные результаты комплексной оценки и принимает решение о включении препарата в перечень ЖНВЛП.

Если по результатам оценки будет установлено, что клинико-экономическая эффективность препарата недостаточна, может быть принято решение не включать его в перечни лекарственных средств, закупаемых государством. Это приведет к тому, что медицинские учреждения будут ограничены в закупке препарата за счет бюджета, пациент не сможет получить его бесплатно, а производителю будет трудно реализовать его и окупить процесс разработки.

Ранняя оценка технологий

Вернемся к нашему примеру вакцины от ОРВИ. Представьте теперь, что вы возглавляете фармацевтическую компанию, которая инвестировала в тот самый НИИ миллиарды рублей на разработку и клинические исследования вакцины. Годы упорной работы, труд коллектива ученых — и вот продукт практически готов к применению у пациентов. Но его цена вызывает непонимание у Министерства здравоохранения и нежелание внедрять эту технологию без существенного снижения этой самой цены. Возникает риск того, что вложенные инвестиции не окупятся в запланированные сроки и придется заморозить несколько проектов по разработке других жизненно важных препаратов, чтобы компания могла просто выжить, платить зарплату сотрудникам и т.д.

Чтобы минимизировать риски, оценка технологий здравоохранения проводится на самых ранних этапах разработки, иногда еще на стадии появления идеи, а далее повторяется по мере накопления данных о разрабатываемом препарате и заканчивается только с уходом препарата с рынка.

• Ранняя ОТЗ позволяет производителям лекарственных препаратов скорректировать финансовые ожидания от препарата на этапе планирования разработки.
• Спланировать разработку препарата, например приоритизировать разработку по наиболее значимым показаниям.
• Адаптировать продукт под требования системы здравоохранения, чтобы сделать его более привлекательным для включения в систему возмещения (процесс описан выше в разделе «Ограничительные перечни»).
• Подготовить систему здравоохранения к выходу новейших технологий здравоохранения, ускоряя доступ пациентов к жизнеспасающей прорывной терапии.
• В компании BIOCAD этим занимается Отдел оценки технологии здравоохранения (ОТЗ).

Отдел предсказаний

ОТЗ играет ключевую роль в разработке новых препаратов и позволяет:

• Оценивать, какую максимально возможную цену может иметь препарат в системе возмещения в зависимости от страны.
• Проводить оценку потенциальной клинической эффективности препарата до начала клинических исследований.
• Сопровождать разработку препарата, чтобы повысить вероятность его включения в систему возмещения, а также улучшить экономическую эффективность препарата для компании, государства и общества. Например, проанализировать, в каком объеме выпускать флаконы препарата, чтобы минимизировать остатки после введения пациентам.
• Проводить фармакоэкономические исследования, чтобы показать значимость заболевания через оценку его экономического бремени (затрат для государства и пациентов) и обосновать выбор препарата по сравнению с аналогами.
• Осуществлять непрямые сравнения препаратов компании с другими вариантами терапии — как в ходе клинических исследований, так и на этапе подготовки досье для включения в систему возмещения.

«Наш отдел подключается на всех стадиях жизненного цикла технологии: на ранних этапах мы оцениваем целесообразность разработки и выявляем перспективные направления, а на более поздних — обосновываем экономическую эффективность препарата и помогаем убедить регулятора в необходимости его включения в систему возмещения для обеспечения широкого доступа пациентов к терапии.

Мы основываем прогнозы на систематическом анализе опубликованных материалов. Наши сотрудники детально изучают тысячи публикаций, анализируют данные и формируют выводы. Это сложный и трудоемкий процесс, но он позволяет строить точные модели. Так, в одном из проектов нам удалось предсказать эффективность разрабатываемого препарата еще за год до получения результатов клинического исследования», — Кирилл Сапожников, руководитель Группы синтеза доказательств и моделирования

Сейчас отдел ОТЗ внедряет новые методы прогнозирования, основанные на технологиях искусственного интеллекта и машинного обучения.

Кто может работать в ОТЗ?

Оценка технологий здравоохранения требует комплексного подхода, включающего анализ множества факторов: экономических, клинических, производственных и научных. Чтобы рассмотреть технологию со всех сторон, специалисты ОТЗ должны обладать широким спектром компетенций. Сейчас в команде работают экономисты, врачи, химики, математики, специалисты по машинному обучению и программированию.

«В нашем отделе количество отраслей компетенций в три раза превышает число сотрудников, и весь наш предыдущий опыт находит применение. Наш главный навык — высокая обучаемость и умение эффективно работать как в условиях огромного массива публикаций, так и в условиях дефицита информации», — Кирилл Сапожников, руководитель Группы синтеза доказательств и моделирования

Команда Отдела технологий здравоохранения

Сегодня оценка технологий здравоохранения сопровождает разработку лекарственного препарата, значительно повышая его шансы на коммерческий успех. Этот процесс помогает не только расширить набор доказательств эффективности и безопасности нового лекарства, но и обосновать его экономическую целесообразность для системы здравоохранения.

Какая технология эффективна?

Решение о включении нового лекарственного препарата в ограничительные перечни зависит от наличия доказательств его клинической пользы по сравнению с уже применяемыми препаратами — компараторами. Чаще всего в роли компаратора выступает препарат с доказанной эффективностью, который зарекомендовал себя в клинической практике. Поиском и анализом данных, которые могли бы подтвердить преимущество нового препарата, занимается Отдел оценки технологий здравоохранения (ОТЗ).

Идеальным вариантом доказательства преимуществ считается прямое сравнительное исследование (head-to-head). При его проведении новый препарат и компаратор назначаются пациентам, а затем их эффекты сравниваются. Однако такие исследования не всегда возможны — из-за этических ограничений, редкости заболевания или отсутствия достаточного числа пациентов. В этих случаях применяются методы непрямого сравнения.

Пример 1. Непрямое сравнение через общий компаратор

Если новый препарат в клиническом исследовании сравнивался только с плацебо, а ранее с плацебо сравнивались и другие препараты, это позволяет косвенно оценить его эффективность по отношению к ним. Это работает как классическая задача.

Если Маша съела на два яблока больше, чем Лена, а Лена на четыре меньше, чем Оля, значит, Маша съела на два яблока меньше, чем Оля.

Здесь Лена — общий компаратор, а Маша и Оля — два препарата, которые напрямую не сравнивались.

Пример 2. Когда контрольной группы нет

Бывают случаи, когда в исследовании есть только основная группа (например, при редких заболеваниях), а контрольной группы нет. Тогда для анализа приходится учитывать особенности пациентов.

Допустим, Лене 4 года, она съела 3 яблока. Маше 10 лет, и она съела 10 яблок. Чтобы сравнить, кто из девочек более эффективно поедает яблоки, нужно представить, сколько яблок съела бы Лена, если бы ей было 10 лет.

С помощью математических моделей мы «приводим» данные к сопоставимому виду — и получаем более точную картину.

Решение подобных задач — это не магия, а синтез доказательств. Это научно обоснованный подход, включающий методы анализа и сравнения данных, который применяется во всех развитых и развивающихся странах, включая Россию. Такие подходы позволяют объективно оценить клиническую эффективность препаратов и помогают Министерству здравоохранения принимать взвешенные решения о закупках — в пользу тех лекарств, которые приносят наибольшую пользу пациентам.

Отдел ОТЗ также занимается планированием и проведением исследований реальной клинической практики. В жизни использование препарата часто отличается от идеальных условий, предусмотренных производителем: его могут неправильно хранить, пациент — пропустить прием, а введение — не соответствовать инструкции. Такие отклонения могут повлиять на эффективность и безопасность терапии. Поэтому данные о реальном применении препарата систематизируются, анализируются и направляются в Министерство здравоохранения. Они могут стать дополнительным подтверждением эффективности и обоснованности применения технологии здравоохранения.

«Наши методы анализа мы можем применять и в обычной жизни. Однажды с коллегами из правовой поддержки продвижения мы решили сравнить колу и сырные чипсы разных производителей по вкусу. И что же мы придумали? Сделать заслепленное экспертное исследование вкусовых качеств. Эксперты на визуальной аналоговой шкале, как в лучших опросниках качества жизни, отмечали степень своей удовлетворенности продукцией под номерами-шифрами. Данные собрали быстро (эксперты были голодные), обработали и выбрали фаворитов. Дальше, в лучших традициях небольшого НИИ, была долгая научная дискуссия и практические рекомендации по реализации результатов.

Какие же производители победили? Пусть это останется тайной. К сожалению, большинство наших проектов ею и являются, так как раскрывают потенциал клинической базы и планы компании BIOCAD, хотя спектр их весьма широк: от расчета размеров выборки до моделирования целого клинического исследования с точным предсказанием его результатов», — Кирилл Сапожников, руководитель Группы синтеза доказательств и моделирования