Делаем препараты для лечения рассеянного склероза доступными

Создание условий, при которых каждый пациент с рассеянным склерозом может получать эффективное и своевременное лечение, — результат слаженного взаимодействия фармацевтической компании, государства и общества. В этой статье, подготовленной к Дню рассеянного склероза, мы расскажем об отделах и сотрудниках BIOCAD, которые делают инновационную терапию доступной для пациентов.

Дневник Августа д’Эсте. Правдивая история о рассеянном склерозе

1822 год

Я поехал в Шотландию на похороны дяди, который был мне как отец. Вскоре после прощания случилось непредвиденное: я перестал четко видеть до того, что не смог самостоятельно читать письма. Я уехал в Ирландию, смена обстановки пошла на пользу, и зрение восстановилось.

1825 год

Я стал замечать перед глазами пятна. Врач говорит, что это временно и угрозы для зрения нет.

1827 год

В области левого виска появилось странное онемение, которое сохранялось изо дня в день. В ноябре опять ухудшилось зрение, все предметы раздваивались. Доктор дважды ставили пиявки к вискам, давал слабительное. Похоже, это помогло, поскольку я снова начал видеть предметы, как прежде.

Декабрь. Новая напасть. С каждым днем я чувствую, как силы покидают меня. Я с трудом поднимался и спускался по лестнице. Дважды в день падал на пол в беспомощных попытках дойти до туалета. Я сменил врача. Доктор Кент назначил есть бифштексы дважды в день, пить портер, херес и мадеру, растирать ноги и спину мазью. Через неделю силы начали возвращаться.

1828 год

В сентябре я поехал в Альпы охотиться на серн. Но бегать я уже не мог: легкость исчезла и я ощущал слабость в коленях.

1830 год

В Рамсгейте завязал отношения с молодой женщиной. Во время близости заметил недостаточную силу.

1843 год

Меня продолжает беспокоить онемение по задней стороне бедер. Стало трудно удерживать равновесие при ходьбе.

1846 год

Меня терзают сильные спазмы и боли в ногах. Одеваться могу только с опорой. Уже несколько месяцев я ощущаю нарушения в руках.

1848 год

Я не могу подниматься по лестнице. Большую часть дня сижу в инвалидном кресле.¹

Сэр Август д’Эсте, внук короля Георга III, умер в возрасте 54 лет. Его дневник стал первым в истории подробным описанием течения болезни, которую сегодня мы знаем как рассеянный склероз.

Сегодня лечение рассеянного склероза кардинально отличается от того, которое было доступно в XIX веке.

Инновационная терапия позволяет замедлять прогрессирование заболевания, поддерживать качество жизни и быть активным.

Тем не менее тема людей, живущих с рассеянным склерозом, продолжает нуждаться в общественном внимании. Ежегодно 27 мая во всем мире отмечается День рассеянного склероза — чтобы еще раз напомнить о тысячах людей, которым необходимы качественная медицинская помощь, забота и доступные эффективные лекарственные препараты³.

Компания BIOCAD разделяет эти стремления и ведет большую работу, чтобы каждый пациент с рассеянным склерозом мог получить необходимое лечение вовремя.

Замедлить ход времени

Сэр Август д’Эсте очень точно описал течение заболевания. Рассеянный склероз чаще всего начинается в молодом возрасте. В 80% случаев болезнь протекает волнообразно: периоды обострения, сопровождающиеся выраженными нарушениями (например, слабостью в руке или потерей чувствительности), сменяются фазами относительного спокойствия, когда функции частично или полностью восстанавливаются. Но ключевое здесь — слово «частично». С каждым новым обострением накапливается остаточный неврологический дефицит. То, что утрачено в эти моменты, уже никогда не восстанавливается полностью. Постепенно это приводит к нарастающему ухудшению состояния, и в течение 10–15 лет после дебюта заболевания у большинства пациентов происходит инвалидизация. Лечение рассеянного склероза направлено на то, чтобы снизить частоту обострений, замедлить прогрессирование болезни и тем самым сохранить активность и качество жизни человека на многие годы².

Для этого врачи применяют препараты, изменяющие течение рассеянного склероза (ПИТРС). Они подавляют чрезмерную активность иммунной системы и защищают нервные клетки от разрушения⁴.

BIOCAD — один из лидеров в разработке инновационных методов лечения рассеянного склероза в России. На сегодняшний день компания выпустила два оригинальных препарата, способных изменить течение болезни:

• Тенексиа^® (МНН сампэгинтерферон бета-1а)

Препарат оказывает комплексное воздействие на иммунные процессы, снижая агрессию иммунной системы против нервных клеток и, как следствие, уменьшая частоту обострений заболевания⁵.

• Ивлизи^® (МНН дивозилимаб)

Инновационный препарат из группы моноклональных антител — одного из самых эффективных классов терапии рассеянного склероза. Ивлизи^® действует на зрелые В-лимфоциты — клетки иммунной системы, которые вырабатывают антитела против собственных тканей. Блокируя их активность, препарат помогает уменьшить воспаление, снизить частоту обострений и замедлить процесс инвалидизации⁶.

Однако создание научной идеи, разработка лекарственной молекулы и даже успешное завершение клинических исследований — это лишь половина пути. Чтобы инновационное лечение стало доступным для пациента, требуется большая работа, которая часто остается незаметной.

Запустить — не значит взлететь

15 ноября 1988 года космический корабль «Буран» совершил два витка вокруг Земли и в полностью автоматическом режиме приземлился на взлётно-посадочную полосу Байконура. Корабль мог самостоятельно менять курс в ответ на погодные условия, самостоятельно принимать решения, обеспечивая точную посадку. 14 лет работы и труд 2,5 миллионов людей завершились единственным полетом⁷. Оказалось, что доставлять грузы на орбиту гораздо проще и дешевле с помощью более простых, уже зарекомендовавших себя кораблей⁸. «Буран» превзошел свое время по уровню инженерной мысли, но не вписался в экономические и социальные приоритеты времени.

Эта аналогия хорошо ложится на ситуацию с выводом на рынок нового лекарственного препарата: важно учитывать не только научную новизну и технологическое превосходство, но и его значение для государства и общества.

Чтобы инновация действительно изменила жизнь пациентов и стала частью реальной медицинской практики, она должна быть доступной, соответствовать потребностям системы здравоохранения и отвечать ожиданиям пациентов.

• Новый препарат должен быть экономически эффективным

Затраты на лечение должны окупаться высокой эффективностью терапии и улучшением качества жизни пациентов⁹.

• Новый препарат должен быть готов к включению в существующую систему медицинской помощи

Врачи должны иметь возможность широко применять препарат в своей практике, а медицинские учреждения — без затруднений закупать его для обеспечения лечения пациентов.

• Новый препарат должен иметь общественную значимость

Общество должно понимать ценность нового лечения для пациентов и их близких. Это позволяет влиять на государственную политику, поддерживать принятие мер по улучшению помощи пациентам с рассеянным склерозом¹⁰.

Чтобы препараты Тенексиа^® и Ивлизи^® стали доступны для пациентов, понадобились усилия специалистов из разных подразделений BIOCAD, которые начали свою работу еще на ранних этапах создания препаратов.

Оценка технологий здравоохранения: качественная медицинская помощь для наибольшего числа пациентов

В Российской Федерации пациенты с рассеянным склерозом получают лекарственные препараты, в том числе инновационные, бесплатно, за счет бюджета¹¹. Однако это не означает, что они не имеют стоимости для системы здравоохранения. Министерство здравоохранения и лечебные учреждения постоянно принимают решения о том, какие препараты закупать, чтобы обеспечить эффективное лечение наибольшему числу пациентов¹¹.

Себестоимость высокотехнологичных лекарств для терапии рассеянного склероза значительно выше, чем у традиционных аптечных средств. Это связано с высокой стоимостью их разработки, сложностью производства и необходимостью длительного курса лечения. Например, в США подсчитали, что суммарные затраты на лечение одного пациента с рассеянным склерозом могут превышать 4 миллиона долларов за всю жизнь¹². Чтобы расходы на лечение оставались в рамках бюджета здравоохранения, в России применяются специальные механизмы, регулирующие процесс закупок, например ограничительные перечни.

Ограничительные перечни — это утвержденные Министерством здравоохранения списки лекарственных препаратов, которые граждане могут получать бесплатно. Для обеспечения пациентов с рассеянным склерозом важно включение препарата в несколько из них:

• Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) — включает лекарства для лечения наиболее распространенных заболеваний.
• Перечень препаратов для 14 высокозатратных нозологий (14 ВЗН) — включает дорогостоящие препараты для лечения тяжелых хронических заболеваний, в том числе рассеянного склероза¹³.

Таким образом, чтобы пациенты в России могли бесплатно получать Ивлизи^® и Тенексиа^®, требовалось включение этих препаратов в ЖНВЛП и 14 ВЗН. Для этого необходимо было продемонстрировать, что препараты эффективны и безопасны, их применение имеет экономическую целесообразность и необходимо для пациентов с рассеянным склерозом.

В BIOCAD обоснованием экономической эффективности применения новых препаратов занимается Отдел оценки технологий здравоохранения. Чтобы Ивлизи^® и Тенексиа^®стали доступны для пациентов, сотрудники отдела провели огромную работу:

• Собрали и проанализировали доказательства сравнительной эффективности препаратов по отношению к существующим и перспективным вариантам лечения.
• Разработали сценарии ценообразования для новых препаратов.
• Подготовили фармакоэкономические модели, обосновывающие выгоду для системы здравоохранения.
• Сформировали комплексные досье для подачи заявок на включение препаратов в ограничительные перечни.

В гармонии с системой здравоохранения

При лечении такого сложного заболевания, как рассеянный склероз, применяются различные методы терапии. Выбор подходящего препарата зависит от множества факторов: особенностей здоровья пациента, формы и тяжести течения болезни. Новый препарат должен органично вписываться в существующую медицинскую практику. В этом случае врачи будут понимать, на каком этапе заболевания и какому пациенту он подходит, а медицинские учреждения — иметь понятный и доступный механизм его закупки.

Интеграцией новых препаратов в систему здравоохранения занимаются сотрудники Отдела федерального доступа на рынок. Их задача — разработать стратегию, которая позволит каждому пациенту, нуждающемуся в лечении, своевременно получить необходимое лечение.

Специалисты отдела:

• Рассчитывают, по какому механизму препарат будет закупаться, за счет федерального или регионального бюджета.
• Анализируют возможные риски, которые могут препятствовать включению препарата в ограничительные перечни и его закупкам, а также разрабатывают пути их преодоления.
• Участвуют в переговорах с представителями медицинских организаций и Министерства здравоохранения, чтобы найти общее решение, которое поможет пациентам своевременно получить необходимое лечение.

Работа в интересах пациентов

Несмотря на то что забота о здоровье людей и доступ к качественной медпомощи — один из приоритетов государства, на практике пациентам все еще часто нужна поддержка. Особенно когда речь идет о доступе к лечению. Именно здесь важную роль играют пациентские организации и благотворительные фонды — они помогают защищать права пациентов и добиваться нужной помощи. Их основные задачи:

• Помогают пациентам и их близким получить необходимую помощь.
• Доводят до государственных органов информацию о реальных проблемах пациентов.
• Информируют граждан о принимаемых решениях в системе здравоохранения.
• Способствуют улучшению качества медицинской помощи и развитию государственной политики в интересах пациентов.

В BIOCAD постоянный контакт с пациентскими организациями — часть системной работы. Отдел взаимодействия с пациентскими организациями и благотворительными фондами поддерживает ключевые сообщества, помогает выявлять проблемы, с которыми сталкиваются пациенты, и совместно с другими подразделениями компании работает над их решением.

Чтобы помочь пациентам понять природу своего заболевания, стать активными участниками процесса лечения и получить всю необходимую информацию, компания создала специальные проекты:

• Betalife.ru — образовательный портал для людей с рассеянным склерозом

Здесь собрана информация о заболевании, современных методах лечения и реабилитации, правах на получение льготного лекарственного обеспечения и инвалидности. Также проект рассказывает о возможностях вести активную жизнь: строить карьеру, путешествовать, заниматься спортом и правильно питаться.

• BetaApp — первое в России мобильное приложение и социальная сеть для людей с рассеянным склерозом

С его помощью пользователи могут следить за своим здоровьем, получать доступ к лекциям и статьям от ведущих экспертов, выполнять физические упражнения для поддержания физической активности и общаться с другими людьми, проходящими лечение.

Появление новых лекарственных препаратов — это результат сосредоточенных усилий сотен людей: ученых, инженеров, врачей и специалистов других профессий, которые вместе создают мир, где каждый пациент получает необходимое ему лечение. Расчет экономической эффективности препарата, создание условий для его закупки государством, информирование медицинского сообщества, сотрудничество с пациентскими организациями — все это начинается еще на самых ранних стадиях разработки и значительно увеличивает шансы на то, чтобы инновационное лечение стало доступным для тех, кто в нем нуждается.

История Ивлизи^® и Тенексиа^® — это история успешной командной работы профессионалов. История людей, которые объединили свои знания, опыт и энергию, чтобы изменить жизнь людей с рассеянным склерозом к лучшему.