Первые в классе препараты: что это такое и почему за ними будущее
В современной медицине и фармацевтике термин «первый в классе препарат» означает гораздо больше, чем просто новое лекарство. Это настоящий прорыв — появление средства с уникальным механизмом действия, которое открывает совершенно новую страницу в лечении конкретного заболевания. Сделать такой препарат — очень сложно, долго и дорого.
В статье рассказываем не только о самом термине, но и о самых ярких примерах, в том числе из BIOCAD.
Что значит первый в классе
First-in-class, или первый в классе препарат, — это лекарство, которое впервые использует принцип воздействия на болезнь, не применявшийся ранее. Оно запускает новый биологический механизм или оказывает влияние на новую мишень, что позволяет решать проблемы, с которыми предыдущие лекарства справлялись не так эффективно, как хотелось бы, или вовсе не могли помочь в борьбе с заболеванием.
Это не просто очередной «аналог» или модификация существующих лекарственных средств, а инновация, меняющая правила игры в поединке с болезнью. Вот более точное сравнение с другими типами препаратов:
Почему это важно
Появление первого в классе лекарства часто приводит к серьезным изменениям в практике лечения. Такие препараты способны предложить:
- Более высокую эффективность по сравнению с зарегистрированными препаратами
- Улучшенный профиль безопасности
- Новые возможности для терапии сложных и хронических заболеваний
- Стимул для развития целых направлений фармацевтики и медицины
- Лучшее понимание механизма развития заболевания
Для пациентов это шанс получить доступ к новым методам лечения, которые могут существенно улучшить качество жизни и продлить ее.
Как создаются первые в классе препараты
Создание таких препаратов — сложный и длительный процесс, требующий глубоких научных исследований и больших инвестиций.
— Исследование механизмов заболевания. Ученые изучают молекулярные и клеточные процессы, чтобы установить детали развития заболевания и найти новые «мишени» для терапии.
— Разработка молекул. Создание соединения (молекулы), способного взаимодействовать с новыми мишенями.
— Доклинические испытания. Проверка эффективности и безопасности на клеточных моделях и животных.
— Клинические исследования. Многоступенчатое тестирование на здоровых добровольцах и пациентах для многосторонней оценки клинической эффективности и безопасности. Это позволяет взвесить пользу и риски клинического применения нового изобретения.
Только после успешного прохождения всех этапов препарат получает одобрение регулятора и выходит на рынок.
Примеры первых в классе препаратов
- Ингибиторы АПФ
Ангиотензинпревращающий фермент (АПФ) — ключевой элемент в регуляции артериального давления. Появление ингибиторов АПФ, таких как каптоприл и эналаприл, стало революцией в лечении гипертонии и сердечной недостаточности и значительно улучшило прогноз для миллионов пациентов. - Ингибиторы протеазы в терапии ВИЧ
В начале 1990-х появились первые ингибиторы протеазы — класс препаратов, который блокирует один из важных ферментов вируса иммунодефицита человека. Эти лекарства впервые позволили контролировать вирус на молекулярном уровне, значительно повысив выживаемость и качество жизни пациентов с ВИЧ. - Иммунные контрольные точки в онкологии
Препараты, такие как ниволумаб и пембролизумаб, воздействуют на иммунные контрольные точки — белки, которые регулируют активность иммунной системы. Этот принцип ранее не использовался в онкологии. Такие первые в классе препараты изменили подход к лечению ряда опухолей, включая меланому и рак легких. - Ингибиторы PCSK9 для снижения холестерина
Этот класс препаратов впервые позволил воздействовать на белок PCSK9, который регулирует уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности). Ингибиторы PCSK9, например алирокумаб, открыли новые возможности для пациентов с высоким риском сердечно-сосудистых заболеваний, особенно тех, кто имеет недостаточный эффект или плохую переносимость стандартных статинов.
Первый в классе препарат BIOCAD для терапии аксиального спондилоартрита, или болезни Бехтерева
В 2024 году BIOCAD зарегистрировал Трибувиа® — первый в классе препарат для терапии аксиального спондилоартрита, или болезни Бехтерева. Препарат сделан на основе рекомбинантного высокогуманизированного моноклонального антитела. Это не просто новое лекарство, а результат оригинального научного открытия, о котором в ноябре 2023 года написали в Nature Medicine.
В чем суть? Ученые РНИМУ им. Н. И. Пирогова выявили ключевое звено в развитии аксиального спондилоартрита — аутореактивные Т-лимфоциты, имеющие в своем клеточном рецепторе определенный участок TRBV9. Эти Т-клетки атакуют собственные ткани организма и запускают хроническое воспаление. РНИМУ и BIOCAD разработали инновационную молекулу. BIOCAD провел многочисленные доклинические и клинические исследования — и так впервые в мире был создан препарат, способный точечно распознавать и уничтожать только «вредоносные» клетки, не затрагивая остальные элементы иммунной системы. Трибувиа® — моноклональное антитело, которое может избирательно устранять TRBV9-содержащиеТ-лимфоциты и блокировать патологический иммунный ответ, оказывая влияние на первоначальные патологические элементы аксиального спондилоартрита, а не просто ликвидируя симптомы. Кстати, свое название «Трибувиа» препарат и получил в созвучии с TRBV9.
Благодаря новому механизму действия Трибувиа® стал первым в своем классе препаратом. Более того, как отмечается в статье Nature Medicine, механизм действия препарата может быть универсальным и для других аутоиммунных заболеваний — таких как псориаз, язвенный колит, увеит и другие.
Иначе говоря, Трибувиа® — это не только новое лечение, но и потенциальная точка роста для целого направления в иммунологии, генно-инженерной биологической терапии и борьбе с аутоиммунными заболеваниями.
Первые в классе препараты — это не продолжение, а новый этап. Они появляются там, где предыдущие подходы не сработали, и задают новый подход к лечению. Именно такие решения двигают фарму вперед — не за счет формы или дозировки, а за счет нового понимания самой болезни.
BIOCAD продолжает развивать направление, открытое Трибувиа®. Исследования механизма действия препарата при других заболеваниях продолжаются. И конечно, параллельно мы разрабатываем ряд оригинальных препаратов с новыми мишенями, включая молекулы для терапии онкологии, аутоиммунных и редких (орфанных) заболеваний. Это не точечные проекты, а системная работа над принципиально новыми подходами к терапии, основанная на собственной науке, биотехнологиях и опыте запуска первых в классе решений. В общем, работаем дальше.